به گزارش خبرگزاری شبستان به نقل از مرکز روابط عمومی و اطلاع رسانی معاونت علمی و فناوری ریاست جمهوری، سیستیک فیبروسیس اختلالی ژنتیکی است که به ریهها و سیستم گوارشی صدمه میرساند. این بیماری عمدتا به دلیل جهش ژنتیکی در ژنِ سیستیک فیبروسیس (F508del) اتفاق میافتد. این اختلال، درمانی ندارد و باید علائم آن را مدیریت کرد. تلاشهای قبلی برای درمان این بیماری از طریق ژن درمانی با شکست مواجه شده است.
محققین دانشگاه ییل از مولکولهای ترکیبی، که پپتید نوکلوئیک اسید (PNA) نامیده میشوند، و DNAاهدا کننده برای اصلاح این جهش ژنتیکی استفاده کردهاند. این تیم تحقیقاتی از نانو ذرات میکروسکوپی برای رساندن DNAو PNAبه سلول هدف استفاده کردهاند. این ذرات نانومتری طوری طراحی شدهاند که به داخل سلول هدف نفوذ میکنند.
دانشمندان در سلولهای مسیر جریان هوا در انسان و موش تصحیح در ژن هدف را مشاهده کردهاند. درصد سلولهای اصلاح شده با این روش، در مقایسه با روش ژن درمانی بسیار بیشتر بوده است. همچنین این روش درمانی، حداقل آسیب به سلولهای دیگر را داشته است. علیرغم یافتههای مهم این پژوهش باید راهبردهای بهتری برای مهندسی ژنتیک یافت و این تحقیق، اولین گام برای درمان این بیماری بوده است.
پایان پیام/
نظر شما